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Großbritannien führt weltweit erste CRISPR-Gentherapie ein

Baku, 16. November, AZERTAC

In Großbritannien ist erstmals eine Gentherapie zugelassen worden, die auf der sogenannten Gen-Schere CRISPR basiert.
Die britische Arzneimittelbehörde genehmigte eine bedingte Marktzulassung des Medikaments Casgevy für bestimmte Bluterkrankungen. CRISPR wird zur gezielten Erbgut-Veränderung verwendet. Mit dem Verfahren können Gene eingefügt, entfernt oder ausgeschaltet werden.
Bei den nun geplanten Therapien werden Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten entnommen und das fehlerhafte Gen im Labor so verändert, dass der Körper funktionierendes Hämoglobin produzieren kann. Anschließend werden die veränderten Zellen dem Patienten über eine Infusion wieder zugeführt.

Gesellschaft 2023-11-16 19:33:00