Bakú, 21 de octubre, AZERTAC

La terapia génica ya no se limita al tratamiento de enfermedades genéticas raras. Los científicos estudian también su posible aplicación a enfermedades frecuentes, como la hipercolesterolemia, las enfermedades cardiovasculares, la obesidad y la diabetes. Sin embargo, la seguridad a largo plazo y los posibles riesgos de estas intervenciones siguen siendo objeto de debate.
Según informa AZERTAC, en un artículo publicado en la revista JAMA Internal Medicine, los cardiólogos Eric D. Smith y Venkatesh L. Murthy, del Centro Cardiovascular Frankel de la Universidad de Michigan, proponen una serie de criterios para determinar en qué casos estaría justificado recurrir a las terapias génicas.
Estas terapias pueden introducir una copia funcional de un gen, reducir la actividad de otro que resulte perjudicial o modificar directamente la secuencia del ADN. Algunos de estos tratamientos se diseñan para administrarse una sola vez, aunque esto no significa que sus efectos vayan a durar toda la vida.
Según los especialistas, en las enfermedades raras y graves la terapia génica puede ofrecer ventajas importantes, ya que las alternativas eficaces suelen ser limitadas. En el caso de las enfermedades comunes, en cambio, la evaluación es distinta: si existen medicamentos eficaces, el beneficio adicional de una intervención genética potencialmente permanente debe sopesarse frente a los riesgos que conlleva.
Los investigadores proponen evaluar cinco aspectos fundamentales antes de recurrir a estas terapias: la gravedad de la enfermedad, la disponibilidad de tratamientos alternativos, la idoneidad del tejido diana para una intervención permanente, los riesgos asociados a la administración del tratamiento y las garantías de seguimiento de su seguridad a largo plazo.
Los autores subrayan especialmente la importancia de la vigilancia prolongada. Los ensayos clínicos pueden ser demasiado pequeños o tener una duración insuficiente para detectar complicaciones poco frecuentes o efectos adversos que aparezcan años después. Por ello, una aplicación más generalizada de las terapias génicas requeriría sistemas de seguimiento independientes y estandarizados.
El artículo también aborda el acceso económico a estos tratamientos. Según sus autores, algunas terapias génicas cuestan actualmente más de un millón de dólares por paciente. Su uso para tratar enfermedades que afectan a millones de personas podría suponer una carga financiera considerable para los sistemas sanitarios.